Zolgensma : l'ANSM indique qu'aucun enfant en France n'est concerné par les effets indésirables signalés

Le Zolgensma est un médicament de thérapie génique destiné aux enfants atteints d'amyotrophie spinale (SMA), une maladie qui empêche les muscles de fonctionner et peut entraîner la mort dans les cas les plus graves. Il a été conçu grâce aux recherches de l'AFM-Téléthon, financées par les dons, puis développé et commercialisé par le laboratoire Novartis depuis son autorisation aux États-Unis, en 2019. Plus de 6 000 enfants en ont été traités dans le monde.

Le 6 novembre, Novartis a indiqué que neuf cas de tumeurs avaient été recensés depuis 2019 chez les enfants traités, sans préciser le type de cancer. Selon franceinfo, il s'agirait de cancers du système nerveux et des reins.

Le 13 novembre, aucun enfant français n'est concerné par ces effets indésirables graves, « à ce stade ». Le risque de cancer figure déjà parmi les effets graves connus du médicament.

Un risque déjà connu, neuf cas recensés

Le risque n'est donc pas nouveau : il figure déjà parmi les effets graves connus du Zolgensma. Novartis a recensé neuf cas de tumeurs depuis 2019, parmi plus de 6 000 enfants traités dans le monde. Par ailleurs, l'Agence européenne du médicament lance une nouvelle évaluation du produit, à laquelle l'ANSM participe. Elle doit préciser les types de cancers concernés, le délai d'apparition, ce qui les favorise et ce que cela implique pour le suivi sur la durée.

Pourquoi l'absence de cas en France ne suffit pas à conclure

Selon franceinfo, 229 nouveau-nés traités au Zolgensma en France vivent désormais normalement, sans symptômes de la maladie. Ce nombre est nettement inférieur aux plus de 6 000 enfants traités dans le monde. L'absence de cas français porte donc sur un groupe bien plus petit : elle ne dit pas, à elle seule, si le risque est plus faible en France. Reste aussi à savoir depuis combien de temps ces enfants sont suivis. Le dépistage dès la naissance est en place en France depuis le 1er septembre 2025, et le recul sur le médicament n'est que de quelques années.

Deux lectures du lien avec les tumeurs

Christian Cottet, administrateur de l'AFM-Téléthon, déplore « neuf cas de trop ». Il affirme que seuls deux cas ont fait l'objet d'investigations approfondies, et que celles-ci montrent un lien entre le Zolgensma et l'apparition des tumeurs. Autrement dit, pour les autres cas, ce lien n'est pas établi par ces investigations, et il reste à établir. L'ANSM, de son côté, relève que le risque figure déjà parmi les effets graves connus du médicament et participe à l'évaluation européenne en cours.

Les autorités sanitaires françaises et américaines, comme l'AFM-Téléthon, estiment que le bénéfice du traitement reste supérieur au risque d'effets indésirables graves. Cette balance porte cependant sur un risque que l'évaluation en cours doit encore préciser. Elle ne revient pas à dire que le risque est écarté.

Ce qui ne change pas pour les patients suivis

L'ANSM ne recommande aucune modification de la prise en charge ni du suivi des patients, et maintient une surveillance renforcée du médicament. Le suivi actuel reste donc en vigueur pendant la réévaluation européenne, qui doit aussi traiter le suivi à long terme.

Ce que l'on ne sait pas

Trois questions comptent pour la suite. Quels types de tumeurs sont concernés, et à quel délai après le traitement ? Novartis n'a pas précisé le type de cancer, et franceinfo ne donne que deux localisations, sans dire pour quels cas. Quels facteurs favorisent leur survenue ? Enfin, le lien avec le Zolgensma vaut-il pour l'ensemble des neuf cas, ou seulement pour les deux cas investigués en profondeur ?

La suite : une évaluation européenne en cours

L'évaluation lancée par l'Agence européenne du médicament doit permettre de caractériser le risque. L'ANSM y participe et maintient sa surveillance renforcée en France. Son calendrier n'est pas précisé à ce stade.